好意思国食物药品经管局 (FDA) 已给与其新药央求 (NDA)，用于调解和耐久保管调解成东谈主肢端肥硕症的候选药物 paltusotine。要是得到批准，paltusotine 将成为首个亦然惟逐个个逐日一次口服、遴荐性孕育抑素受体 2 型非肽怡悦剂，可用于调解成东谈主肢端肥硕症。

逐日一次口服帕妥索汀的 NDA 央求包括 PATHFNDR-1 ( NCT04837040 ) 和 PATHFNDR-2 ( NCT05192382 ) 3 期临床历练的数据，这两项历练分袂评估了帕妥索汀在给与过调解和未给与过药物调解的成东谈主中的安全性和有用性。FDA 已设定 2025 年 9 月 25 日为完成 NDA 审查的处方药用户用度主张行径日历。FDA 还阐明，展望在央求审查时辰不会召开商量委员会会议。

2020 年 7 月，Paltusotine 被 FDA 授予调解肢端肥硕症的孤儿药履历。该履历授予的药物被界说为用于安全有用地调解、会诊或注重影响好意思国不到 200,000 东谈主的生僻疾病。

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对于 PALTUSOTINE

Crinetics 的主要候选药物 paltusotine 是第一个在研的逐日一次、口服、遴荐性靶向孕育抑素受体 2 型 (SST2) 非肽怡悦剂，该药物已完成肢端肥硕症的 3 期临床缔造，并正在运转与神经内分泌肿瘤联系的类癌概括征的 3 期临床缔造。它被野心为逐日一次的口服药物，用于戒指肢端肥硕症和与类癌概括征联系的症状。

在 3 期说合中，逐日一次的口服 paltusotine 保管了从每月打针药物转为使用药物的肢端肥硕症患者的 IGF-1 水温柔症状戒指 (PATHFNDR-1)，并速即缩小了未经药物调解的肢端肥硕症患者的 IGF-1 水温柔症状职守 (PATHFNDR-2)。

IGF-1 是内分泌学家用来经管肢端肥硕症患者的主要生物符号物。类癌概括征的 2 期说合后果标明，潮红发作和排便频率可快速执续减少，而潮红发作和排便频率是类癌概括征最常见的症状。Crinetics 正准备运转 3 期历练，以戒指神经内分泌肿瘤患者的类癌概括征联系症状。

对于肢端

肥硕症肢端肥硕症是一种严重的生僻疾病，时常由良性垂体腺瘤（肿瘤）引起，该腺瘤会分泌过量的孕育激素 (GH)。过量的 GH 分泌会导致肝脏分泌过量的胰岛素样孕育因子 1 (IGF-1)。耐久潜入于高水平的 IGF-1 和 GH 会导致进行性和严重的全身并发症，时常会导致骨骼、环节、心血管、代谢、脑血管或呼吸系统疾病。

肢端肥硕症的症状包括头痛、环节痛、倦怠、就寝呼吸暂停、严重出汗、多汗症/油性皮肤、骨骼和软骨过度孕育、当作终点孕育、腹黑、肝脏和其他器官肿大以及面部特征调动。不受戒指的肢端肥硕症会导致亏蚀率增多，并对泛泛功能和生存质料产生不利影响。

每月打针肽孕育抑素受体配体是调解肢端肥硕症最常见的药物。可是，这些药物时常需要数月智力达到正确的剂量水平。肢端肥硕症患者时常在每月打针周期完满时症状复发，好多东谈主必须将打针频率调理为每月一次以上。

此外，这些药物难以给药且使用大号针头，时常会导致疾苦、打针部位反馈并增多患者的生存职守。

Crinetics 创举东谈主兼首席执行官 Scott Struthers 博士暗示：“咱们以患者为中心对 paltusotine 进行临床缔造，永恒怀揣着鉴定不移的弘愿，勉力于推出新一代调解行径，为当今阛阓上的肽访佛物药物提供逐日一次的口服替代品。”

《处方药用户付费法案》已为该央求设定了 2025 年 9 月 25 日的主张日历。

参考起首：‘Crinetics announces FDA acceptance of New Drug Application for paltusotine for adult patients with acromegaly. News release. Crinetics Pharmaceuticals. December 9, 2024.’

香港登越药业温馨教唆：本文旨在先容医药健康说合，不作任何用药依据，具体用药陶冶，请商量主治大夫。

发布于：中国香港